El medicamento más caro cuesta US$2 millones

Lo importante de un medicamento es la de su capacidad de aliviar, prevenir o mejorar enfermedades. Hay medicamentos de todo tipo y de diferentes precios. Pero existe un nuevo medicamento que no es tradicional en forma de pastillas, inyección o cápsulas; éste es es base de una terapia genética, creada por la farmacéutica Novartis y tiene un costo de US$2 millones, por lo que es considerado el más caro de la historia.

El medicamento se usa sólo una doros como tratamiento de un tipo de trastorno llamado trofia muscular espinal o AME, que se presenta en uno de cada 11.000 nacidos vivos, y muchas veces es causante de mortalidad infantil.

Zolgensma es el nombre de esta medicina que funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable del AME, que detiene la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa.

La AME, es una enfermedad neuromuscular, de carácter genético, que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular. Esto ocurre debido a la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal, que hace que el impulso nervioso no se pueda transmitir correctamente a los músculos y que éstos se atrofien. Se aprobó en EE. UU el mes pasado.

La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos dijo que la seguridad del fármaco se había probado en un ensayo clínico en curso y en un ensayo clínico finalizado en el que participaron 36 pacientes entre las edades de dos semanas y ocho meses.